1 Звезда2 Звезды3 Звезды4 Звезды5 Звезд (4 оценок, среднее: 5,00 из 5 - Поставьте, пожалуйста, Вашу оценку статье)
Загрузка...

Эмицизумаб (торговое название Hemlibra, производитель Roche) является человеческим моноклональным биспецифическим антителом и лекарственным средством для лечения гемофилии А. Эмицизумаб относится к так называемым BiTE антителам и связывается как с фактором коагуляции IXa, так и с фактором X и опосредует их активацию. Обычно это функция коагуляционного фактора VIII, который отсутствует у пациентов с гемофилией А.  Таким образом, эмицизумаб имитирует действие VIII фактора свертывания крови.

В ноябре 2017 года эмицизумаб был одобрен управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). В Европе препарат был утвержден в феврале 2018 года.

Гемофилия А

Гемофилия А является наследственным заболеванием при котором нарушается процесс свертывания крови (коагуляции). После травмы кровь не сворачивается или сворачивается медленно (гипокоагуляция). Также при гемофилии часто наблюдаются спонтанные кровотечения, которые проявляются без видимых ранений и опасны для жизни.

Гемофилия А в абсолютном большинстве встречается у мужчин.

Причиной данного заболевания является дефицит фактора VIII (антигемофильный глобулин, FVIII) свертывания крови. При лечении гемофилии недостающий фактор вводится внутривенно для профилактики или непосредственно при кровотечениях.

FVIII с 1989 года производится генно-инженерным способом.

Рекомендую посмотреть неплохое видео (состоящее из 2 частей), которое прекрасно объясняет процесс свертываемости крови у здоровых людей и у людей с гемофилией А. Также хорошо описан процесс лечения гемофилии при помощи заместительной терапии.

Основным осложнением при заместительной терапии FVIII является образование нейтрализующих антител (ингибиторов) к фактору VIII. Ингибиторы значительно снижают эффективность внутривенного введения FVIII, как следствие, не достигается необходимый уровень VIII фактора – кровотечение не останавливается должным образом. Это осложнение также упоминается как ингибиторная гемофилия или иммуногеморрагическая гемофилия.

Всемирные исследования показывают, что примерно у 30% пациентов получающих заместительное лечение фактором FVIII развивается ингибиторная гемофилия.

А вот и вторая часть нашего видео, в которой рассказывается об ингибиторах, которые мешают работать заместительной терапии при гемофилии А:

В данный момент ведущие умы мира еще обсуждают: ингибирование происходит только путем блокирования активности FVIII или возникает увеличенный клиренс (выведение из организма) за счет активности этого ингибитора?

Показания к применению

Эмицизумаб успешно используется в США для лечения ингибиторной гемофилии. Поскольку препарат структурно отличается от фактора VIII, он оказывает свой эффект даже при активности ингибиторов этого фактора. В современных исследованиях (по состоянию на март 2018) не было выявлено ингибиторов к эмицизумабу.

эмицизумаб

В настоящее время компания Roche исследует эмицизумаб у пациентов с неингибиторной гемофилией А.

Тип и длительность применения

Эмицизумаб вводят подкожно один раз в неделю. Применяется для профилактики кровотечений у взрослых, подростков и детей с ингибиторной гемофилией А .

Механизм действия

Эмицизумаб это BiTE антитело (с английского – Bi-specific T-cell engagers). BiTE-антитела представляют собой искусственные биспецифические моноклональные антитела. Они состоят из двух фрагментов, связанных пептидным мостиком.

Один из двух фрагментов обладает избирательностью для конкретного антигена на клетке-мишени. Другой фрагмент способен специфически связываться с поверхностными белками других клеток. Два “плеча” действуют сообща на факторы IXa и X.

После инъекции высвобождается фактор Ха, который восстанавливает нормальную коагуляцию крови. Таким образом, эмицизумаб действует как миметик фактора VIII.

Синицкий В.А.

Врач общей практики. Автор 11 научных публикаций, нескольких внедрений в учебный и лечебный процессы. Призер республиканской научно-практической конференции молодых ученых.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.